Au fost făcute publice primele detalii despre ”bebeluşii CRISPR”, a căror modificare genetică ”revoluţionară” a eşuat

Tehnologia de editare genetică CRISPR are un potenţial enorm, medicii sperând să o folosească pentru vindecarea unei multitudini de maladii genetice. Totuşi, un asemenea potenţial aduce şi o serie de provocări etice, mai ales în acele cazuri în care este folosit direct asupra genomului uman.

He Jiankui este unul dintre cei care forţează barierele cercetării etice prin folosirea CRISPR asupra a doi embrioni umani ceea ce a dus la naşterea gemenelor Lulu şi Nana. De la anunţul existenţei embrionilor modificaţi s-a ştiut că Jiankui a folosit CRISPR pentru a le face rezistente la HIV, alte detalii însă sunt necunscute. Recent, aceste detalii au fost făcute publice, notează Science Alert.

• Cum au ajuns pe Pământ elementele de bază ale vieții?
• NASA pune la bătaie 3 milioane de dolari pentru cine reușește să rezolve o problemă uriașă…

Dr. Jiankui şi echipa condusă de către acesta au editat gena CCR, despre se ştie că joacă un rol important în modul în care virusul HIV se inserează în celulele umane. Cercetătorii au încercat să reproducă o variantă a acestei gene: CCR5 Δ32, care apare în mod natural în populaţia generală şi care oferă o rezistenţă naturală la HIV.

De ce a eşuat geneticianul chinez în reproducerea cu CRISPR

Cercetătorii au încercat să reproducă cu ajutorul CRISPR mutaţia CCR5 Δ32, dar, după cum spun unele rapoarte, ei au eşuat, iar oamenii de ştiinţă au câteva teorii legate de cum a avut loc acest eşec. În primul rând, echipa dr. Jiankui nu a creat o genă CCR5 Δ32, ci a transformat, pe cât posibil, o genă CCR5 în CCR5 Δ32. Ce înseamnă asta? O serie de oameni de ştiinţă de top sunt de părere că asta va duce la o serie de mutaţii secundare ale căror efecte sunt încă necunoscute. Iar în ceea ce priveşte eficienţa împotriva HIV, din păcate, aceasta nu poate fi încă determinată.

În al doilea rând, erorile acestui proces de editare genetică ar putea să rezulte din numărul de celule editate. Oamenii de ştiinţă sunt de părere că procedura nu a fost total eficientă, o parte din celulele embrionilor nefiind editate. Acest „mozaic”, aşa cum îl numesc cercetătorii, cuprinde celule editate şi needitate, ceea ce scade şi mai mult posibilitatea ca editarea celulelor să ofere rezistenţă împotriva HIV.

În al treilea rând, cercetătorii avertizează cu privire la riscul editărilor nedorite pe care CRISPR le poate face. Astfel, atunci când această tehnică de editare genetică este folosită, secvenţa de ARN care „ghidează” proteina Cas-9 poate să ducă la deteriorarea unor secvenţe similare celei vizate. Cercetătorii au testat celulele embrionilor şi au descoperit o singură astfel de editare accidentală.

Citeşte şi: